Primeiro medicamento para doença rara é aprovado no Brasil

Recentemente a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Spinraza (nusinersena), medicamento utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), doença rara que atinge um em cada 10 mil bebês. O medicamento, cujo custo é altíssimo, é tido como a esperança de uma vida com mais qualidade para os portadores.

A notícia do registro foi recebida com entusiasmo, pois, uma vez liberado pela Anvisa, os planos de saúde passam a ser obrigados a custear o tratamento. O Spinraza é o primeiro medicamento disponível no país para o tratamento da AME e tem a capacidade de impedir o desenvolvimento dessa doença, que ataca o sistema nervoso.

"O Spinraza é um dos medicamentos mais requisitados em ações judiciais no Brasil. A falta de registro na Anvisa era uma das principais justificativas dos planos de saúde para não custear o tratamento. Agora, com o medicamento validado, isso deve mudar", explica a Dra. Tatiana Viola de Queiroz, advogada especialista em direito do consumidor do escritório Nakano Advogados Associados.

"No entanto, não podemos esperar que os planos incluam esse tratamento de uma hora para a outra em suas apólices. Portanto, por enquanto, o registro não acabará com a judicialização. Mas deve ficar mais fácil exigir esse direito na justiça", continua.

Atualmente, o medicamento é importado e um ano de tratamento utilizando-o chega a custar R$ 3 milhões, somando-se os custos do remédio e os impostos de importação. "Vale lembrar que o Spinraza deve ser tomado para o resto da vida. A recomendação é que no primeiro ano, o portador tome seis doses. Do segundo ano de tratamento em diante, são três doses anuais. E assim será para sempre. Os custos são realmente estratosféricos", afirma a Dra. Tatiana. Portanto, outra vantagem trazida pela aprovação do medicamento será a diminuição do preço do medicamento.

A Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed) ainda vai definir o preço que será praticado no mercado brasileiro. Só depois dessa etapa, o remédio estará disponível para compra no país. A empresa farmacêutica detentora do registro também deve entrar com o pedido de inclusão do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS).

Doença rara – A AME é uma doença genética e hereditária que se caracteriza pela degeneração e perda de neurônios motores da coluna vertebral, causando fraqueza muscular progressiva e atrofia. Os casos de AME em que os sintomas começam a ficar visíveis antes do sete meses de vida são considerados os mais graves, sendo classificados como tipo 1, numa escala que vai até 4. A doença é considerada a principal causa genética de morte de crianças.